当前的研究
研究307 - 201
1/2期开放标签, 剂量递增研究确定BMN 307的安全性和有效性, an Adeno-Associated Virus Vector-媒体ted Gene Transfer of Human Phenylalanine Hydroxylase in Subjects with Phenylketonuria and Plasma Phe Levels > 600 µmol/L
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指示
苯丙酮酸尿(北大)
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临床实验的治疗
BMN 307
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研究类型
第1/ 2期
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目标
这个开放标签, 研究分为两部分，旨在确定剂量和疗效, 安全, bmn307的耐受性
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状态
活跃，不招人
研究307 - 902
苯丙酮尿症的前瞻性临床研究
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指示
苯丙酮酸尿(北大)
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研究类型
观察
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目标
本研究的目的是收集纵向数据，评估北大受试者≥14岁的疾病标志物和临床结果.
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状态
活跃，不招人